Die ersten Gentherapien sind in der Europäischen Union bereits zugelassen. Auf dem Weg zur Zulassung werden Gentherapien, wie andere Medikamente für Seltene Erkrankungen, im Rahmen von klinischen Studien auf Wirksamkeit und Sicherheit geprüft. Diese werden in Krankenhäusern und Prüfzentren durchgeführt, die an der jeweiligen klinischen Studie beteiligt sind. In Deutschland ist sicherlich ein regionales „Zentrum für Seltene Erkrankungen“ ein guter Ansprechpartner für Gentherapien

Einen Überblick über aktuelle klinische Studien bietet die Online-Datenbank clinicaltrials.gov.

Auf der Website „Hilfe für mich“ finden Sie hier weitere Hintergrundinformationen zu klinischen Studien.