In Europa zugelassene ATMPs für Seltene Erkrankungen sind beispielsweise Gentherapeutika, die bei der Krebsbehandlung, bei erblichen Immundefekten, Augenerkrankungen oder neuromuskulären Erkrankungen zum Einsatz kommen.

Des Weiteren sind gentherapeutische Arzneimittel zur Behandlung des Melanoms, einer Hautkrebsart, oder zur Therapie bestimmter Blutkrebsarten zugelassen.

Weitere Informationen zu den zugelassenen ATMPs bietet das Paul-Ehrlich-Institut.