Der Begriff „Gentherapie“ steht für biologische Arzneimittel zur Therapie genetisch bedingter Erkrankungen. Diese entstehen durch angeborene oder erworbene Fehlfunktionen einzelner oder mehrerer Gene in menschlichen Körperzellen. Eine Gentherapie verfolgt das Ziel, ein fehlerhaftes Gen zu reparieren, auszuschalten, zu entfernen oder durch eine gesunde Kopie zu ersetzen, um die normale Funktion in den betroffenen Genen oder Zellen zu ermöglichen.  Dies kann, je nach Diagnose und der Indikation der Therapie, zu einer Wiederherstellung der normalen Funktion über eine lange Zeit führen bzw. das Fortschreiten der Erkrankung aufhalten. Gentherapie bietet damit einen langfristigen Behandlungsvorteil, der möglicherweise mit nur einer einzigen Dosis erreicht werden kann.

Weitere Informationen bieten die Patientenorganisation EURORDIS, American Society of Gene & Cell Therapy (in englischer Sprache), die Deutsche Gesellschaft für Gentherapie und das Paul-Ehrlich-Institut.