Eine Gentherapie soll die Symptome über lange Zeit ausschalten, lindern oder verbessern. Möglichweise genügt eine einzige Dosis, um die Krankheitslast der Betroffenen zu verringern und ihre Lebensqualität zu verbessern. Wichtig ist hierbei zu bemerken, dass in Deutschland die Veränderung des Erbguts in Keimzellen, also Spermien und Eizellen, durch eine Gentherapie nicht zulässig ist. Daher kann eine hierzulande eingesetzte Gentherapie die Erkrankung der Betroffenen zwar auf Organebene positiv beeinflussen, die Grunderkrankung selbst kann jedoch weitervererbt werden. Die Anwendung einer Gentherapie setzt voraus, dass bei einem Patienten eine Veränderung in einem Gen vorhanden ist. Es kann aber sein, dass über die Grunderkrankung hinaus die spezifische Art der Mutation im betroffenen Gen darüber entscheiden kann, ob ein Patient für eine Gentherapie infrage kommt oder nicht.

Besprechen Sie sich dazu mit Ihrem behandelnden Arzt / Ihre Ärztin. Er/sie kann einschätzen, ob diese Art der Behandlung in Frage kommen könnte, und Ihnen weitere Informationen dazu geben. Denn auch eine Menge weiterer Einflussfaktoren, wie zum Beispiel Alter, Geschlecht und bereits vorhandene Organschädigungen, können für die Art und den Erfolg Ihrer Therapie entscheidend sein.

Bislang werden Gentherapien für Seltene Erkrankungen überwiegend im Rahmen von klinischen Studien durchgeführt.

Weitere Informationen zur Gentherapie für Seltene Erkrankungen finden Sie auf der Website der Patientenorganisation EURORDIS.

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