Zur Behandlung Seltener Erkrankungen stehen neuartige Therapien zur Verfügung, beziehungsweise befinden sich derzeit in klinischer Prüfung. Es handelt sich um sogenannte advanced therapy medicinal products (ATMPs), (Arzneimittel für neuartige Therapien; laut Richtlinie 2001/83/EG und Verordnung (EG) 1394/2007).
Unter diesem Begriff werden Gentherapeutika, (somatische) Zelltherapeutika, sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte („tissue-engineering“) zusammengefasst. Diese neuen Therapieoptionen werden aktuell entwickelt, und es ist zu erwarten, dass sich das Know-how an dieser Stelle in den nächsten Jahren bedeutend erweitert.
Weitere Informationen zu den ATMPs finden Sie beim Paul-Ehrlich-Institut, beim Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie und bei der europäischen Arzneimittelzulassungsbehörde EMA.
Ergänzende Informationen des Paul-Ehrlich-Instituts zu Gentherapien finden Sie hier.